تسجيل “سكاي كلارس” لعلاج مرض عصبي وراثي نادر

تسجيل مستحضر “سكاي كلارس” لعلاج رنح فريدريخ

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر “سكاي كلارس” (أومافيلوكسولون)، وهو دواء تم تصنيفه مسبقاً كمستحضر يتيم ضمن برنامج الأدوية اليتيمة. يهدف هذا الدواء إلى علاج البالغين والمراهقين من عمر 16 عاماً فأكثر الذين يعانون من مرض “رنح فريدريخ”.

ما هو مرض رنح فريدريخ؟

يُعد مرض رنح فريدريخ حالة وراثية نادرة تسبب اضطراباً عصبياً يؤثر على الحركة وجودة حياة المريض. يتميز المرض بتدهور تدريجي في الجهاز العصبي، مما يؤدي إلى صعوبة في الحركة وتنسيق العضلات.

آلية عمل المستحضر

يعمل مستحضر “سكاي كلارس” على تحفيز بروتين يُعرف بـ”Nrf2″، وهو عامل نووي يلعب دوراً مهماً في مكافحة الإجهاد التأكسدي. يُعتبر هذا البروتين مضاداً للإجهاد التأكسدي، وقد وُجد أن مستوياته منخفضة لدى مرضى رنح فريدريخ.

يلعب بروتين Nrf2 دوراً وقائياً ضد الأمراض العصبية التنكسية، حيث يساعد في تقليل الضرر الناتج عن الجذور الحرة والإجهاد التأكسدي الذي يمكن أن يساهم في تدهور الحالة العصبية.

فعالية وسلامة الدواء

تم تسجيل المستحضر بعد تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته. أظهرت الدراسات السريرية نتائج إيجابية ملحوظة في تحسين حالة المرضى. وقد أظهرت الدراسة الأساسية انخفاضاً في درجات مقياس mFARS لدى المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنةً بالمستحضرات الوهمية، وذلك بعد 48 أسبوعاً من الاستخدام.

تشير البيانات طويلة المدى إلى استمرار تأثير العلاج الإيجابي لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، مما يدعم الفائدة السريرية المستمرة للدواء ويؤكد فعاليته في إبطاء تطور المرض.

الأعراض الجانبية والتعارضات المحتملة

أظهرت الدراسات السريرية بعض الأعراض الجانبية للدواء، كان أكثرها شيوعاً زيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، والصداع، وآلام الظهر، والغثيان والقيء، وفقدان الشهية ونزول الوزن.

من المهم ملاحظة أن هناك تعارضات محتملة مع عصير الجريب فروت وبعض الأدوية التي تؤثر على إنزيم CYP3A4.

دعم الوصول إلى العلاجات الفعّالة

في إطار حرص الهيئة العامة للغذاء والدواء على دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعّالة خاصة للأمراض النادرة والمستعصية التي غالباً ما تعاني من نقص الخيارات العلاجية المتاحة، يأتي تسجيل هذا الدواء كخطوة مهمة نحو تحسين جودة حياة المرضى المصابين برنح فريدريخ.